24.09.2015

Nytt håp for barn med leukemi?

Kreftsyk jente med kosebamse.

Rundt 40 norske barn hvert år rammes av akutt lymfatisk leukemi. En ny genterapi mot sykdommen viser lovende resultater. Foto: iStock.

Kreftsyke barn uten behandlingsmuligheter får genterapi i nystartet forskningsprosjekt.

Av Sigrid Bratlie Thoresen i tidsskriftet GENialt

Akutt lymfatisk leukemi (ALL) er den vanligste formen for barnekreft. Sykdommen rammer omlag 40 barn i Norge hvert år og flere tusen på verdensbasis. De fleste blir friske av cellegift, men enkelte responderer ikke på behandlingen, eller får tilbakefall senere. Noen får gjentatte tilbakefall.

– Dette er svært syke barn. Mange av dem har ingen flere behandlingsmuligheter og derfor kort tid igjen å leve, forteller professor Steinar Aamdal ved Radiumhospitalet i Oslo.

Aamdal har, i samarbeid med legemiddelselskapet Novartis, søkt om godkjenning for å starte utprøving av en ny genterapi, kalt CTL019, på barn og ungdom. Overlege Jochen Büchner ved Barnemedisinsk avdeling på Rikshospitalet skal lede behandlingen.

Utnytter immunforsvaret

Behandlingsmetoden baserer seg på å hente ut pasientens egne immunceller (T-celler), som deretter genmodifiseres slik at de gjenkjenner og angriper kreftcellene når de tilbakeføres til pasienten.

– Ved å genmodifisere pasientens immunforsvar utnytter vi kroppens egne våpen til å utrydde kreftcellene, forteller Büchner.

– Vi utløser et angrep mot leukemicellene som er mye mer spesifikt og målrettet enn cellegift, og som kan virke selv om cellegift har sviktet, legger han til.

Hittil har over 40 barn som har fått tilbakefall etter tradisjonell ALL-behandling, eller som ikke har respondert på behandlingen, mottatt denne genterapien i USA. Resultatene har vært svært positive. Hos over 90 prosent av pasientene gikk kreften helt eller delvis tilbake. Etter seks måneder var 75 prosent fortsatt sykdomsfrie.

Behov for utprøving

Det amerikanske legemiddelverket FDA har gitt genterapien status som en «breakthrough therapy», noe som vil fremskynde utviklings- og godkjenningsprosessen.

Genterapi som behandlingsform er etisk utfordrende, fordi det kan innebære en irreversibel endring av genetisk materiale. Selv om CTL019-terapien så langt har vist seg å ha god effekt, er behandlingsformen såpass ny at det trengs mer kunnskap om effekter og bivirkninger over tid.

– Med de fasilitetene og den kompetansen vi bygger opp på Radium- og Rikshospitalet vil vi være et skandinavisk senter for slik genterapeutisk behandling, sier professor Gunnar Kvalheim, sjef for Avdeling for celleterapi.

Les også: Ble frisk av immunterapi

Genterapi på barn

Utprøving av nye behandlingsformer på barn er krevende. Det er strenge regler for å utføre legemiddelutprøving på barn, og som en konsekvens har det blitt utført lite slik forskning. Derfor har vi begrenset kunnskap om hvordan barn responderer på ulike behandlinger sammenlignet med voksne.

Genterapiforsøk på barn med alvorlig immunsvikt skapte stor debatt på 1990-tallet. Ved eksperimentell genterapi ble flere barn friske fra dødelig sykdom. Noen få utviklet imidlertid kreft som resultat av behandlingen. Disse tilfellene fikk stor medieoppmerksomhet og ble et kraftig tilbakeslag for genterapifeltet, til tross for at genterapi er den beste behandlingen for enkelte barn med immunsvikt. Nyere og tryggere metoder har redusert risikoen for bivirkninger betydelig.

– Barna i CTL019-studien vil få tett oppfølging underveis for å gjøre behandlingsforløpet så vellykket og trygt som mulig, sier overlege Jochen Büchner.

– Det er viktig å ivareta barns rett til å være med på kliniske studier for å bedre behandlingstilbudet vi kan gi dem, understreker han.

Søknaden om utprøving av genterapien CTL019 ble godkjent av Helsedirektoratet i september 2015. Søknaden var forelagt Bioteknologirådet, som anbefalte godkjenning.

 

– – –

Akutt lymfatisk leukemi

Akutt lymfatisk leukemi (ALL) er en type kreft hvor hvite blodceller deler seg ukontrollert. Dette hindrer benmargen i å produsere normale blodceller, med anemi (blodmangel) og blødninger (unormalt mange blåmerker) som resultat. ALL hindrer også immunforsvaret i å fungere som det skal, og kan føre til hyppige infeksjoner. Kreftcellene kan spres til andre organer. Over 80 prosent av barn med ALL overlever, men over halvparten av barna som får tilbakefall etter behandlingen, dør innen tre år.

Siden ble opprettet: 24.09.2015. Siden ble oppdatert: 16.08.2017

Relevante temasider

Flere nyheter

Den digitale laksen

19.10.2017

Norske forskarar lagar ein digital modell av oppdrettslaksen for å.. Les mer »

Frukostforedrag 25. oktober: Ein digital laks

04.10.2017

 «Om tjue år er det neppe lov å.. Les mer »

Tare mot cystisk fibrose

25.09.2017

Korleis kan vi best utnytte all taren som.. Les mer »

Frokostforedrag i Tromsø: Det genredigerte mennesket

21.09.2017

Genredigering i mennesker – hva er mulig? Og.. Les mer »

Anbefaler ny fosterdiagnostikk-test

21.09.2017

Ny blodprøve bør innføres for fosterdiagnostikk ved risiko.. Les mer »

Forskere sår tvil om embryostudie

08.09.2017

Konklusjonene i omdiskutert studie hvor sykdomsanlegg ble fjernet.. Les mer »

Nytt medlem i Bioteknologirådet

05.09.2017

Bushra Ishaq ønsker blant annet å løfte frem.. Les mer »

Stamceller: Satsar på superdonorar

04.09.2017

Optimistane har allereie venta tjue år på det.. Les mer »

Går imot biobank over hele befolkningen

30.08.2017

Bioteknologirådet støtter å utvide nyfødtscreeningen med to nye.. Les mer »

Trondheim: Åpent møte om gen-forskning

23.08.2017

Skal forskere melde tilbake forskningsfunn til personene som.. Les mer »

© 2017 Bioteknologirådet. | Design: Tank - Utviklet av: Spekter