14.02.2019

Temaside til ungdomskoleprosjekt: Klipp og lim i menneskets gener

Med genteknologi er det mulig å klippe og lime DNA. Når vi fjerner eller tilfører nytt DNA til menneskeceller for å behandle sykdom eller egenskaper, kaller vi det genterapi.

 

Denne teksten er skrevet for et digitalt skoleprosjekt i bioteknologi og livsvitenskap for ungdomskolen. Prosjektet er et samarbeid mellom Bioteknologirådet, UiO:Livsvitenskap og edtech-selskapet Creaza. Prosjektet har mottatt støtte fra Norges forskningsråd via satsingen BIOTEK2021.

 

Alt som lever på jorden, fra bittesmå bakterier til planter og dyr har DNA som sitt arvestoff. DNA styrer hvordan alle organismer er bygget opp og hvordan cellene våre virker. DNA inneholder genene. Vi kan sammenligne genene med oppskrifter som finnes i en kokebok. I kokeboken finnes det oppskrifter på ulike matretter, og på samme måte har vi gener for ulike egenskaper som for eksempel høyde og øyefarge. Med genteknologi er det mulig å klippe i DNA. Det gjøre det mulig å sette inn eller ta bort gener og dermed påvirke egenskapene.

 

Enklere å forandre gener

For noen år siden trodde mange at genterapi var science fiction. Men nå kommer mange nye behandlinger hvor legene kan erstatte ødelagte gener med nye. CRISPR er navnet på en ny teknologi som gjør det enklere å klippe og lime i gener. CRISPR virker som en «gensaks» som klipper i DNA. Hvis du er nysgjerrig på hvordan CRISPR virker, så kan du lese mer i Boks 1. CRISPR gjør det mulig å fjerne gener som fører til sykdom.

 

Barn med blodkreft kan bli friske med genterapi

Helsen vår påvirkes i stor grad av genene våre, både når vi er friske og når vi blir syke. For eksempel har genene betydning for blodtrykket, hvor lett du får omgangssyke, og hvor godt medisiner virker. I tillegg kan vi ha feil i genene, enten medfødte eller som oppstår i løpet av livet, som gjør oss syke. Genterapi gjør at vi for første gang i verdenshistorien kan endre gener til mennesker. For barn med blodkreft har det kommet en lovende medisin basert på genterapi. Medisinen virker ved at legene tar ut immunceller fra barnet som er sykt, og setter et nytt gen inn i cellene. Immunceller er celler i blodet som dreper virus og bakterier. Immunceller er derimot ikke så flinke til å gjenkjenne kreftceller. Det nye genet gjør at immuncellene kan angripe kreftceller i blodet og drepe dem.

 

emily whitehead

Foto: Emily Whitehead Foundation.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Bildet: Emily Whitehead feirer tre år som kreftfri etter å ha blitt behandlet med genterapi. Hun var den første i verden som fikk en ny genterapi mot blodkreft (leukemi). 15 % av barn med leukemi blir ikke friske med vanlig kreftbehandling som stråling og celleterapi. Den nye genterapien har reddet mange av disse barna. Foto: Emily Whitehead Foundation.

 

Behandle blindhet med genterapi?

Øyesykdommen retinitis pigmentosa skyldes en genfeil. Genfeilen gjør at en spesiell type celler i netthinnen sakte ødelegges og fører til at pasienten blir blind. På verdensbasis er det flere enn 1 million mennesker som har sykdommen. Som regel kommer symptomene i barne- eller ungdomsårene, eller først i voksen alder. I mus og hunder er det vist at dyrene kan få synet tilbake hvis et nytt gen sprøytes inn i øyet. Da vil det nye genet erstatte genet som ikke virker. Medisinen er også testet ut i mennesker, og virker veldig bra. Derfor har nå amerikanske myndigheter godkjent at alle pasienter kan få denne medisinen. Men det er en dyr medisin, som vil koste rundt 4 millioner kroner for én pasient. Politikere i Norge skal nå bestemme seg for om norske sykehus også skal tilby denne medisinen, og diskuterer om det er riktig å bruke så mye penger på én pasient. Hvis det kommer flere nye og kostbare medisiner basert på genterapi i fremtiden, lurer mange på hvordan sykehusene skal ha råd til dette? Hva synes du? Er det riktig å si nei til medisiner som kan redde liv – uansett hvor mye de koster?

Illustrasjon øyeterapi.

Figur 2. Noen pasienter som er blinde har en feil i et gen som gjør at celler i øyet ikke virker som de skal. Legene kan reparere cellene i øyet ved å sprøyte inn et nytt gen. Illustrasjon: Bioteknologrådet.

 

Tvillinger i Kina

Noen gener gjør at barn blir født med en alvorlig sykdom, for eksempel muskelsykdommer som gjør at barna kan ha store smerter og dør etter få år. Forskere har vist at det er mulig å reparere disse genene i mus, slik at musene blir friske. Mange håper på at vi i fremtiden kan ta bort sykdomsgener rett etter befruktning, slik at barnet som fødes er friskt.

På tampen av 2018 sprakk nyheten om at verdens første genredigerte babyer er født. En kinesisk forsker hadde ved hjelp av genteknologi klippet og limt i genene til to tvillingjenter før de var født. Målet var å gjøre barna motstandsdyktig mot hiv-virus som kan gi aids. Dette er første gang i verdenshistorien noen har forandret gener i menneskeembryoer som har fått utvikle seg til barn.

Mange var sjokkerte over at en forsker har forandret gener i et menneskeembryo. De fleste fagpersoner er enige om at det ikke er riktig å gjøre dette nå. Tenk om barna får en mer alvorlig sykdom om noen år, fordi noe har gått galt når DNA ble klippet og limt? Selv om de fleste fordømmer hendelsen i Kina, mener likevel stadig flere at vi i fremtiden vil endre DNA i embryoer, når vi vet at teknologien er trygg.

Hele celler kan være et godt alternativ

Et alternativ til å endre på enkeltgener er å tilføre celler som har de genene pasienten trenger. Da slipper man å gå inn og klippe og lime i cellen, men gir celler som kroppen til mottakeren vil godta. Japanske forskere ønsker å lage stamcellebanker med superdonorer på samme måte som vi i dag har blodbanker for de som trenger blodoverføring. Les mer om dette prosjektet her.  

 

BOKS 1     Hvordan virker CRISPR?

Husker du vi omtalte CRISPR som en gensaks? Hvis du er nysgjerrig på hvordan CRISPR virker, kan du se på figuren under. DNA er bygget opp av to tråder som er tvinnet rundt hverandre. Når vi endrer gener med CRISPR er det enzymet Cas9 som klipper begge DNA-trådene. Vi sier at DNA får et dobbelttrådbrudd. Brudd i DNA-tråden kan også skje naturlig. Naturlig skjer det oftest når en celle skal dele seg, blir skadet av sollys, stråling eller kjemikalier. Ved dobbelttrådbrudd starter cellen med en gang å reparere skaden. Under reparasjonen mister cellen ofte en liten del av DNA slik at genet ikke virker lenger.

Forskerne har også metoder for å sette til nytt DNA som fester seg der CRISPR kuttet.

I tillegg til å klippe i begge trådene har CRISPR en egenskap til – den inneholder en type GPS for bruk i DNA. Forskerne kan lage CRISPR slik at den bare klipper der de vil og ikke andre steder. Til det bruker de noe de kaller en «guide RNA» (forkortes til gRNA). gDNA bruker som en «GPS» som finner frem til nøyaktig riktig sted i DNA og sørger for at CRISPR klipper akkurat det forskerne vil at det skal klippe

Med CRISPR kan man klippe og lime i DNA. Illustrasjon: Bioteknologirådet.

Med CRISPR kan man klippe og lime i DNA. Illustrasjon: Bioteknologirådet.

BOKS 2     Celler fra munnen kan kurere blinde

Professor og øyelege Tor Paaske Utheim ved Universitetet i Oslo (UiO) har forsket på stamceller fra ulike deler av kroppen for å kurere blindhet hos personer med stamcellesvikt i øyet. Cellene kan for eksempel høstes fra munnhulen, dyrkes i laboratoriet og transplanteres til pasientens øye. Han er også den første som har vist at dyrkede stamceller kan overleve i to uker under særskilte betingelser og dermed transporteres over hele verden. Dette gjør stamcellebehandling langt mer tilgjengelig enn tidligere.

Les mer om Utheims forskning her.

Ved UiO er denne typen forskning en del av livsvitenskap – forskning der man studerer levende organismer for å løse store globale utfordringer innen helse og miljø.

 

Takk til elever og lærer i klasse 10G ved Ris skole i Oslo for innspill på denne teksten.

Siden ble opprettet: 14.02.2019. Siden ble oppdatert: 18.02.2019

Relevante temasider

Flere nyheter

Sjå video frå Bioteknologidagen her

14.02.2019

Vi er glade for at meir enn 250.. Les mer »

Nyutviklet digitalt læringsverktøy for ungdom lanseres på Bioteknologidagen 14. februar

13.02.2019

Bioteknologi spiller en stadig viktigere rolle i samfunnsutviklingen… Les mer »

Bioteknologidagen 2019: Vi oppsummerer utviklingen innen gen- og bioteknologi

13.02.2019

  Sekvensering av alle arter i verden, fosterdiagnostikk,.. Les mer »

Bioteknologidagen 14. februar

28.01.2019

  Torsdag 14. februar er det igjen tid.. Les mer »

Regjeringsplattformen og bioteknologi

28.01.2019

  Den nye, utvidede regjeringen, får betydning for.. Les mer »

Se direkte 21.1: Debatt om genredigerte babyer

18.01.2019

CRISPR-babyene er her – hva nå? Tid: Mandag.. Les mer »

Sjå video frå frukostmøte om genterapi

09.01.2019

Kva er genterapi? I denne videoen frå frukostmøtet.. Les mer »

Åpent møte i Oslo: Genredigerte babyer

09.01.2019

CRISPR-babyene er her – hva nå?   Tid:.. Les mer »

Genterapi: En ny sjanse i livets lotteri?

09.01.2019

Hva er genterapi? Kom og hør Sigrid Bratlie fortelle.. Les mer »

Endelig er det her – siste GENialt

20.12.2018

I siste utgave av GENialt kan du lese.. Les mer »

© 2019 Bioteknologirådet. | Design: Tank - Utviklet av: Spekter