12.05.2020

I GENialt: Ny milepel for CRISPR-teknologien

Foto: iStock

For første gang i historien har genredigeringsteknologien CRISPR blitt brukt direkte i mennesker.

Av Caroline Bianchi Strømme i tidsskriftet GENialt

Den nye terapien under utprøving er rettet mot den sjeldne netthinnesykdommen Leber Congenital Amaurosis. Den første pasienten er nå i gang med å prøve ut en behandling der CRISPR blir brukt direkte i menneskekroppen. Det melder selskapene Editas Medicine og Allergan, som sammen sponser det kliniske utviklingsprogrammet. Leber Congenital Amaurosis er en medfødt og arvelig netthinnesykdom som medfører betydelig synstap. Sykdommen skyldes ofte mutasjoner i et gen som heter CEP290 som fører til inaktivering av øyets lysfølsomme sanseceller (fotoreseptorene). Ved hjelp av CRISPR-verktøyet vil forskerne «klippe ut» en del av det syke genet. Håpet er å kunne reaktivere cellene og forbedre synet hos pasientene.

Genredigering direkte i mennesker

Inntil nå har CRISPR-terapi i mennesker foregått ex vivo. Det vil si at de cellene som skal redigeres først tas ut og redigeres utenfor kroppen, for å så bli ført tilbake i kroppen som genredigerede celler. Den nye in vivo-behandlingen er et stort steg for CRISPR-teknologien. Det er imidlertid ikke første gang et genredigeringsverktøy blir brukt direkte i mennesker. I 2017 startet Sangamo Therapeutics med å prøve ut en behandling basert på genredigeringsteknologien Zinc Finger Nuclease (ZFN) for pasienter med sykdommen Hunters syndrom. De første foreløpige resultatene antyder at ZNF-terapien er sikker for pasientene, men dessverre ikke effektiv som behandling. Tiden vil vise om historiens første CRISPR-terapi direkte i mennesker vil bli en suksess, både med tanke på sikkerhet samt evne til å forbedre synet hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis.

Siden ble opprettet: 12.05.2020. Siden ble oppdatert: 18.08.2020

Relevante temasider

Flere nyheter

Offentleg utval om genteknologi

18.11.2020

Regjeringa har oppnemnd eit utval som skal greie.. Les mer »

Kronikk – Svangerskapsomsorg, tidlig ultralyd og den nye fosterdiagnostikken: Fem råd fra Bioteknologirådet

18.11.2020

Bioteknologiloven er en av Norges mest kontroversielle lover… Les mer »

BIOTEK 2020 – Hva nå?

17.11.2020

Rådet for legeetikk arrangerer i samarbeid med Bioteknologirådet.. Les mer »

I GENialt: Bidronningens hemmeligheter

21.10.2020

Hva vi putter i oss av mat, er.. Les mer »

I GENialt: Enkel blodprøve – kompliserte spørsmål

18.10.2020

Teknologien rundt analyse av fosterets DNA gir oss.. Les mer »

Sakskart til møte i Bioteknologirådet 16. oktober

15.10.2020

Tid: Fredag 16. oktober 2020 kl. 09.00-11.30 Sted: Sted: Digitalt,.. Les mer »

I GENialt: Genredigerte bananer – fremtiden for afrikanske bønder?

12.10.2020

Bananene på 1950-tallet smakte annerledes enn de vi.. Les mer »

Nobelpris til Charpentier og Doudna – CRISPR

07.10.2020

Årets Nobelpris i kjemi går til franske Emmanuelle.. Les mer »

I GENialt: Nye pingviner – nye gener

05.10.2020

I Akvariet i Bergen blir det stadig født.. Les mer »

I GENialt: DNA i politietterforskning

21.09.2020

De som har brukt sommeren til å se.. Les mer »

© 2020 Bioteknologirådet. | Design: Tank - Utviklet av: Spekter