12.05.2020

I GENialt: Ny milepel for CRISPR-teknologien

Foto: iStock

For første gang i historien har genredigeringsteknologien CRISPR blitt brukt direkte i mennesker.

Av Caroline Bianchi Strømme i tidsskriftet GENialt

Den nye terapien under utprøving er rettet mot den sjeldne netthinnesykdommen Leber Congenital Amaurosis. Den første pasienten er nå i gang med å prøve ut en behandling der CRISPR blir brukt direkte i menneskekroppen. Det melder selskapene Editas Medicine og Allergan, som sammen sponser det kliniske utviklingsprogrammet. Leber Congenital Amaurosis er en medfødt og arvelig netthinnesykdom som medfører betydelig synstap. Sykdommen skyldes ofte mutasjoner i et gen som heter CEP290 som fører til inaktivering av øyets lysfølsomme sanseceller (fotoreseptorene). Ved hjelp av CRISPR-verktøyet vil forskerne «klippe ut» en del av det syke genet. Håpet er å kunne reaktivere cellene og forbedre synet hos pasientene.

Genredigering direkte i mennesker

Inntil nå har CRISPR-terapi i mennesker foregått ex vivo. Det vil si at de cellene som skal redigeres først tas ut og redigeres utenfor kroppen, for å så bli ført tilbake i kroppen som genredigerede celler. Den nye in vivo-behandlingen er et stort steg for CRISPR-teknologien. Det er imidlertid ikke første gang et genredigeringsverktøy blir brukt direkte i mennesker. I 2017 startet Sangamo Therapeutics med å prøve ut en behandling basert på genredigeringsteknologien Zinc Finger Nuclease (ZFN) for pasienter med sykdommen Hunters syndrom. De første foreløpige resultatene antyder at ZNF-terapien er sikker for pasientene, men dessverre ikke effektiv som behandling. Tiden vil vise om historiens første CRISPR-terapi direkte i mennesker vil bli en suksess, både med tanke på sikkerhet samt evne til å forbedre synet hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis.

Siden ble opprettet: 12.05.2020. Siden ble oppdatert: 18.08.2020

Relevante temasider

Flere nyheter

I GENialt: DNA i politietterforskning

21.09.2020

De som har brukt sommeren til å se.. Les mer »

Ukens gjest: Synne Lerhol

16.09.2020

Har du fått med deg den siste utgaven.. Les mer »

Webinar 23.-25. September: DNA in police work: New methods, new challenges?

01.07.2020

  Pictures taken from the artist Heather Dewey-Hagborg´s.. Les mer »

Genteknologiloven i endring

26.06.2020

Reglene for GMO-legemidler og en mulighet for å.. Les mer »

Bioteknologiloven – hva ble endret?

25.06.2020

Mange og store endringer ble vedtatt da Stortinget.. Les mer »

Kan granlaksen erstatte soyalaksen? Webinar i to deler

22.06.2020

Hvor viktig er bioteknologi for det grønne skiftet?.. Les mer »

Biotekpodden – en podcast om bioteknologi

30.05.2020

Bioteknologien utvikler seg raskt, noe som skaper nye.. Les mer »

– Norge har fått en ny, modernisert bioteknologilov

26.05.2020

– Bioteknologirådet har evaluert bioteknologiloven og har sett.. Les mer »

I GENialt: Ønskjer du deg eit sjølvlysande juletre?

19.05.2020

Då må du nok smøre deg med tolmod… Les mer »

I GENialt: Cellefabrikker som lager rullebaner, medisiner og mat

19.05.2020

Bakterier og sopp er arbeidere som jobber døgnet.. Les mer »

© 2020 Bioteknologirådet. | Design: Tank - Utviklet av: Spekter